专访爱姆斯坦董事长:T-MSC独具卓越的成药性

2021/06/25 966

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由万怡医学发起举办的2021第四届中国生物医药创新合作大会将于6月25-26日在苏州金鸡湖凯宾斯基酒店盛大召开,爱姆斯坦董事长门增轩先生将作为演讲嘉宾参与此次盛会。在大会开幕前,大会组委特别邀请到门增轩先生进行了个人专访。


嘉宾介绍

门增轩,爱姆斯坦董事长兼创始人,全面负责股东大会和董事会的组建与管理,制定与决策公司未来发展方向,处理由董事会授权的公司重大事项。创立爱姆斯坦前,曾在广东省人民医院担任内科医生,多年的临床经验使他一直保持对医学前沿技术的关注,后作为天使投资人,成功投资了中美多家生物医药企业,具有多年的生物医药行业投资和管理经验,是我国最早一批关注和参与干细胞研究、产业转化和临床应用的从业者和投资人,也是我国细胞治疗产业发展的推动者。


毕业于南方医科大学临床医学专业,中国医药生物技术协会第六届理事,获评珠海市科技抗疫先锋。


演讲主题:T-MSC的成药之路

演讲时间:6月26日 14:00-14:20

演讲论坛:医药新赛道先锋论坛



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1. 在创立爱姆斯坦之前,您既有多年的临床医生经验,又有作为天使投资人的项目操作经验,您认为这些经历对于您成立公司起到了哪些帮助?

门增轩:临床上多年的工作经验,让我对真正的临床需求比较敏感。


利用新技术新药物不断满足临床需求、提高治疗效果,成为我们创立爱姆斯坦的初衷,也决定了爱姆斯坦的战略布局,所以医学和临床工作的背景,让爱姆斯坦从初创开始就具备了贴近临床和服务临床的基因。


当年我发现干细胞在治疗一些疑难病上的优势后,很兴奋,于是在美国筛选了TOP医学院的资源,最终选中了2-3个可行性很高的技术,其中就包括T-MSC。再生医学起步较晚,而干细胞在临床的应用之路走得非常曲折。但是,我们应该让干细胞天然的自我更新和分化能力,在临床上发挥更大的作用。


多年的投资和企业管理经验,让我在推动技术商业转化的过程中比较有优势。任何一项技术在商业转化时,都会遇到非常多的在实验室里想象不到的问题,比如,这项技术是否适合规模化生产、现有的生产工艺是否能达到要求、产品的运输和储存是否成熟等等,因此我和我的合作伙伴在公司成立之前,对T-MSC干细胞产品的商业闭环有了比较深刻的思考,即从科学、到技术、到产品、到商品、到客户这条路径要走得通。



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2. “间充质样干细胞新药(hES-MSC derived from Trophoblast intermediate stage, T-MSC)”是爱姆斯坦自主研发的干细胞原创药物。您认为间充质干细胞有什么样的优势?又有哪些困难需要克服? 

门增轩:爱姆斯坦推进的每一项技术,都是严格按照循证医学做开发,始终都是遵照国家药监局的规范推进,安全性、有效性和一致性是我们一切工作的基础。正因如此,T-MSC在从基础科学到技术产业化过程中获得了多项专利技术,2020年获得FDA临床许可,成为全球首款可静脉滴注的胚胎干细胞来源的原创干细胞新药,目前,在美国已顺利进入1期临床试验阶段。


T-MSC是人胚来源的间充质干细胞,相对于成体间充质干细胞,T-MSC能在体外进行无限扩增,同时还能确保细胞的一致性、有效性、安全性。细胞的杂质率低于千万分之一。


成体干细胞,比如脐带、胎盘、骨髓、脂肪,必须在6代以内才能实现细胞的有效性分化,所以目前无法进行大规模分化,进而进行药物的生产。这就是很多成体干细胞技术无法成药的原因。


T-MSC间充质干细胞到25代时细胞生物学活性依旧很好。所以,成药性是T-MSC具有颠覆性的一个特点。


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任何一项新技术的落地都必然会经历很多挑战和困难,我们有充分的思想准备。干细胞产业在前几年遇到了很大的困难,被一些缺乏自律的人搞乱了市场。现在随着政府监管部门的参与,行业正在向有法可依的方向发展。我希望这个过程更短一些。


同时,我们也希望更多伙伴、更多资本、更多科研机构和大型药企的参与,大家一起来做大这个市场,使更多的患者能够尽早获益,挽救更多人的生命。



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3. 干细胞治疗已成为现代医疗的新趋势之一,在COVID-19时期,干细胞治疗也表现出了更加广泛的应用前景,您认为干细胞治疗的未来趋势如何?有哪些值得期待的突破?

门增轩:干细胞之所以备受关注,是因为对一些疑难病的治疗效果很好。比如糖尿病,干细胞可以对糖尿病患者进行功能重建,当分泌胰岛素的β细胞不足时,通过干细胞分化成患者自体的β细胞,可以很好的补充糖尿病患者体内缺失的β细胞,进而保证和恢复胰岛的分泌能力,实现胰岛的功能重建。重要的是,因为是自体的细胞,不会出现免疫排斥,效果会非常好。


干细胞治疗再生医学上组织/器官功能重建的一个重要的研究和发展方向。


在一些疑难病治疗上,干细胞的治疗优势更为显著。比如,干性的黄斑变性,这种眼部疾病是因为视网膜上皮细胞退化导致的一类疾病。通过补充患者自体的干细胞来实现视力的重建,既避免了免疫排斥,又能让因病致盲的人重见光明,这种颠覆性的治疗方式,将成为再生医学未来重点的发展方向。



门增轩董事长从临床应用的角度预测,在药物研究上完全成熟大概还需要3-5年的时间。从实验室到产品,再到商品,需要临床Ⅰ-Ⅲ期,需要经过时间来验证它的安全性和有效性,也就是循证医疗。国家也在大力支持,推动有条件批准。爱姆斯坦也正在进行相关产品管线的开发和申报,最快需要2年左右,慢一点需要5-6年的时间,可以实现相关病症治疗的产业化。未来5-6年,有望会有大量的、原来无法治疗的疾病,像帕金森、糖尿病得到有效治疗。


盲了,我让你重新看到;帕金森不能行走,我让你重新走的平稳。这是颠覆性的治疗手段,这就是再生医学,未来3-5年会有一个爆发,这是我们看到的未来。



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4. 公司核心技术已取得美国、欧洲、中国、日本、澳大利亚和中国香港的11项发明专利授权,未来还有什么样的开发计划呢?

门增轩:我们正在国内启动药物注册程序,未来会针对百余个适应症,开发不同的干细胞治疗产品管线,每一项病症都需要做不同的规划。很多疾病治疗亟待解决,我们深感时间非常紧迫。



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5. 在此次6月25-26日的第四届中国生物医药创新合作大会(BIO-PHARM2021)上,有多家以精神神经系统疾病/代谢性疾病/自身免疫性疾病作为适应症的药企参与并分享进展,您希望能与这类企业达成怎样的合作呢?

门增轩:我特别希望能推动与上市医药企业合作大多数药企都希望有自己的原创药,我们正好有许多First-ever管线可以合作多方合作将能尽快推进管线的产业化落地,尽快被临床应用,使患者能够尽早获益。







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爱姆斯坦受邀参与此次大会,展位号:B30,欢迎莅临现场交流洽谈!

公司介绍

珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司(以下简称:爱姆斯坦)是一家创新型生物医药公司,致力于干细胞药物的自主研发和干细胞技术的临床转化,目前专注于自身免疫性疾病、退行性疾病及遗传性疾病等领域的临床治疗,挖掘未被满足的医疗需求。


爱姆斯坦自主研发成功的间充质样干细胞(T-MSC)开创了干细胞药物的新篇章。T-MSC干细胞药物已于2020年获得FDA临床许可,成为全球首款可静脉滴注的胚胎干细胞来源的在研原创干细胞新药。该技术在全球取得11项发明专利。目前,T-MSC原创新药在美国已启动I期临床试验,在国内的相关工作也正在积极的进行中。


T-MSC干细胞颠覆性地突破了成体干细胞的成药壁垒,可以同时满足一致性、安全性、有效性的成药要求。同时,T-MSC干细胞不仅缩短了分化时间,而且细胞杂质含量低于千万分之一。T-MSC的这些优势让干细胞药物的规模化生产成为可能,将来可大规模用于疾病治疗。


爱姆斯坦始终坚持技术创新,成功建成三大干细胞技术平台、中美多中心科研和临床合作网络,开发干细胞原创新药和个体化精准治疗方案。拥有发明专利20余项,在Science、Nature等国际期刊上发表学术论文超过200篇,论文被引用次数超过2万次,其中影响因子在20分以上的论文近50篇。


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会议简介


万怡医学主办的中国生物医药创新合作大会已成功举办三届。第四届中国生物医药创新合作大会(BIO-PHARM2021)形式再次升级,论坛采用1全体大会+6同期大会+若干专题讨论会+1对1配对合作约见的形式,为产业嘉宾提供更为有效的交流平台。6月25-26日,苏州BIO-PHARM2021,欢迎您的莅临!



大会信息


大会日期:2021年6月25-26日


大会地点:苏州金鸡湖凯宾斯基酒店


会议规模:1200+人



主办单位:万怡医学


协办单位:美中医药开发协会SAPA


指导单位:西浦慧湖药学院


支持单位:江苏省创投协会、 江苏省药物研究与开发协会、百华协会、武汉东湖国家自主创新示范区生物医药行业协会、新药创始人俱乐部、药渡中国、美柏医健、广东医谷、MSQ Ventures、医路演



会议官网:www.bio-pharmchina.com


报名参会


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“码”上报名


标准票A:2000元/位(含午餐、会刊资料等)


参展/赞助申请

肖先生

电话:13917465409

邮箱:danielxiao@healife.com

朱女士

电话:18817502898

邮箱:winniezhu@healife.com

张先生

电话:18017269345

邮箱:philzhang@healife.com

参会/媒体合作申请

张女士

电话:18621654360

邮箱:shelleyzhang@healife.com




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