专访爱姆斯坦董事长：T-MSC独具卓越的成药性
由万怡医学发起举办的2021第四届中国生物医药创新合作大会将于6月25-26日在苏州金鸡湖凯宾斯基酒店盛大召开，爱姆斯坦董事长门增轩先生将作为演讲嘉宾参与此次盛会。在大会开幕前，大会组委特别邀请到门增轩先生进行了个人专访。
嘉宾介绍
门增轩，爱姆斯坦董事长兼创始人，全面负责股东大会和董事会的组建与管理，制定与决策公司未来发展方向，处理由董事会授权的公司重大事项。创立爱姆斯坦前，曾在广东省人民医院担任内科医生，多年的临床经验使他一直保持对医学前沿技术的关注，后作为天使投资人，成功投资了中美多家生物医药企业，具有多年的生物医药行业投资和管理经验，是我国最早一批关注和参与干细胞研究、产业转化和临床应用的从业者和投资人，也是我国细胞治疗产业发展的推动者。
毕业于南方医科大学临床医学专业，中国医药生物技术协会第六届理事，获评珠海市科技抗疫先锋。
演讲主题：T-MSC的成药之路
演讲时间：6月26日 14:00-14:20
演讲论坛：医药新赛道先锋论坛
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“ 提问
1. 在创立爱姆斯坦之前，您既有多年的临床医生经验，又有作为天使投资人的项目操作经验，您认为这些经历对于您成立公司起到了哪些帮助？
门增轩：临床上多年的工作经验，让我对真正的临床需求比较敏感。
利用新技术新药物不断满足临床需求、提高治疗效果，成为我们创立爱姆斯坦的初衷，也决定了爱姆斯坦的战略布局，所以医学和临床工作的背景，让爱姆斯坦从初创开始就具备了贴近临床和服务临床的基因。
当年我发现干细胞在治疗一些疑难病上的优势后，很兴奋，于是在美国筛选了TOP医学院的资源，最终选中了2-3个可行性很高的技术，其中就包括T-MSC。再生医学起步较晚，而干细胞在临床的应用之路走得非常曲折。但是，我们应该让干细胞天然的自我更新和分化能力，在临床上发挥更大的作用。
多年的投资和企业管理经验，让我在推动技术商业转化的过程中比较有优势。任何一项技术在商业转化时，都会遇到非常多的在实验室里想象不到的问题，比如，这项技术是否适合规模化生产、现有的生产工艺是否能达到要求、产品的运输和储存是否成熟等等，因此我和我的合作伙伴在公司成立之前，对T-MSC干细胞产品的商业闭环有了比较深刻的思考，即从科学、到技术、到产品、到商品、到客户这条路径要走得通。
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“ 提问
2. “间充质样干细胞新药（hES-MSC derived from Trophoblast intermediate stage, T-MSC）”是爱姆斯坦自主研发的干细胞原创药物。您认为间充质干细胞有什么样的优势？又有哪些困难需要克服？
门增轩：爱姆斯坦推进的每一项技术，都是严格按照循证医学做开发，始终都是遵照国家药监局的规范推进，安全性、有效性和一致性是我们一切工作的基础。正因如此，T-MSC在从基础科学到技术产业化过程中获得了多项专利技术，2020年获得FDA临床许可，成为全球首款可静脉滴注的胚胎干细胞来源的原创干细胞新药，目前，在美国已顺利进入1期临床试验阶段。
T-MSC是人胚来源的间充质干细胞，相对于成体间充质干细胞，T-MSC能在体外进行无限扩增，同时还能确保细胞的一致性、有效性、安全性。细胞的杂质率低于千万分之一。
成体干细胞，比如脐带、胎盘、骨髓、脂肪，必须在6代以内才能实现细胞的有效性分化，所以目前无法进行大规模分化，进而进行药物的生产。这就是很多成体干细胞技术无法成药的原因。
T-MSC间充质干细胞到25代时细胞生物学活性依旧很好。所以，成药性是T-MSC具有颠覆性的一个特点。
任何一项新技术的落地都必然会经历很多挑战和困难，我们有充分的思想准备。干细胞产业在前几年遇到了很大的困难，被一些缺乏自律的人搞乱了市场。现在随着政府监管部门的参与，行业正在向有法可依的方向发展。我希望这个过程更短一些。
同时，我们也希望更多伙伴、更多资本、更多科研机构和大型药企的参与，大家一起来做大这个市场，使更多的患者能够尽早获益，挽救更多人的生命。
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“ 提问
3. 干细胞治疗已成为现代医疗的新趋势之一，在COVID-19时期，干细胞治疗也表现出了更加广泛的应用前景，您认为干细胞治疗的未来趋势如何？有哪些值得期待的突破？
门增轩：干细胞之所以备受关注，是因为对一些疑难病的治疗效果很好。比如糖尿病，干细胞可以对糖尿病患者进行功能重建，当分泌胰岛素的β细胞不足时，通过干细胞分化成患者自体的β细胞，可以很好的补充糖尿病患者体内缺失的β细胞，进而保证和恢复胰岛的分泌能力，实现胰岛的功能重建。重要的是，因为是自体的细胞，不会出现免疫排斥，效果会非常好。
干细胞治疗是再生医学上组织/器官功能重建的一个重要的研究和发展方向。
在一些疑难病治疗上，干细胞的治疗优势更为显著。比如，干性的黄斑变性，这种眼部疾病是因为视网膜上皮细胞退化导致的一类疾病。通过补充患者自体的干细胞来实现视力的重建，既避免了免疫排斥，又能让因病致盲的人重见光明，这种颠覆性的治疗方式，将成为再生医学未来重点的发展方向。
门增轩董事长从临床应用的角度预测，在药物研究上完全成熟大概还需要3-5年的时间。从实验室到产品，再到商品，需要临床Ⅰ-Ⅲ期，需要经过时间来验证它的安全性和有效性，也就是循证医疗。国家也在大力支持，推动有条件批准。爱姆斯坦也正在进行相关产品管线的开发和申报，最快需要2年左右，慢一点需要5-6年的时间，可以实现相关病症治疗的产业化。未来5-6年，有望会有大量的、原来无法治疗的疾病，像帕金森、糖尿病得到有效治疗。
盲了，我让你重新看到；帕金森不能行走，我让你重新走的平稳。这是颠覆性的治疗手段，这就是再生医学，未来3-5年会有一个爆发，这是我们看到的未来。
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“ 提问
4. 公司核心技术已取得美国、欧洲、中国、日本、澳大利亚和中国香港的11项发明专利授权，未来还有什么样的开发计划呢？
门增轩：我们正在国内启动药物注册程序，未来会针对百余个适应症，开发不同的干细胞治疗产品管线，每一项病症都需要做不同的规划。很多疾病治疗亟待解决，我们深感时间非常紧迫。
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“ 提问
5. 在此次6月25-26日的第四届中国生物医药创新合作大会（BIO-PHARM2021）上，有多家以精神神经系统疾病/代谢性疾病/自身免疫性疾病作为适应症的药企参与并分享进展，您希望能与这类企业达成怎样的合作呢？
门增轩：我特别希望能推动与上市医药企业合作。大多数药企都希望有自己的原创药，而我们正好有许多First-ever的管线可以合作，多方合作将能尽快推进管线的产业化落地，尽快被临床应用，使患者能够尽早获益。
爱姆斯坦受邀参与此次大会，展位号：B30，欢迎莅临现场交流洽谈！
公司介绍
珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司（以下简称：爱姆斯坦）是一家创新型生物医药公司，致力于干细胞药物的自主研发和干细胞技术的临床转化，目前专注于自身免疫性疾病、退行性疾病及遗传性疾病等领域的临床治疗，挖掘未被满足的医疗需求。
爱姆斯坦自主研发成功的间充质样干细胞（T-MSC）开创了干细胞药物的新篇章。T-MSC干细胞药物已于2020年获得FDA临床许可，成为全球首款可静脉滴注的胚胎干细胞来源的在研原创干细胞新药。该技术在全球取得11项发明专利。目前，T-MSC原创新药在美国已启动I期临床试验，在国内的相关工作也正在积极的进行中。
T-MSC干细胞颠覆性地突破了成体干细胞的成药壁垒，可以同时满足一致性、安全性、有效性的成药要求。同时，T-MSC干细胞不仅缩短了分化时间，而且细胞杂质含量低于千万分之一。T-MSC的这些优势让干细胞药物的规模化生产成为可能，将来可大规模用于疾病治疗。
爱姆斯坦始终坚持技术创新，成功建成三大干细胞技术平台、中美多中心科研和临床合作网络，开发干细胞原创新药和个体化精准治疗方案。拥有发明专利20余项，在Science、Nature等国际期刊上发表学术论文超过200篇，论文被引用次数超过2万次，其中影响因子在20分以上的论文近50篇。
会议简介
万怡医学主办的中国生物医药创新合作大会已成功举办三届。第四届中国生物医药创新合作大会（BIO-PHARM2021）形式再次升级，论坛采用1全体大会+6同期大会+若干专题讨论会+1对1配对合作约见的形式，为产业嘉宾提供更为有效的交流平台。6月25-26日，苏州BIO-PHARM2021，欢迎您的莅临！
大会信息
大会日期：2021年6月25-26日
大会地点：苏州金鸡湖凯宾斯基酒店
会议规模：1200+人
主办单位：万怡医学
协办单位：美中医药开发协会SAPA
指导单位：西浦慧湖药学院
支持单位：江苏省创投协会、 江苏省药物研究与开发协会、百华协会、武汉东湖国家自主创新示范区生物医药行业协会、新药创始人俱乐部、药渡中国、美柏医健、广东医谷、MSQ Ventures、医路演
会议官网：www.bio-pharmchina.com
报名参会
“码”上报名
标准票A：2000元/位（含午餐、会刊资料等）
参展/赞助申请
肖先生
电话：13917465409
邮箱：danielxiao@healife.com
朱女士
电话：18817502898
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张先生
电话：18017269345
邮箱：philzhang@healife.com
参会/媒体合作申请
张女士
电话：18621654360
邮箱：shelleyzhang@healife.com
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