如何从真实世界数据到真实世界证据?

2023/12/06 956

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导读

真实世界研究(Real World Study, RWS),即在真实世界环境下收集与患者有关的数据(Real World Data, RWD),通过分析,获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据(Real World Evidence, RWE)。


真实世界研究


真实世界研究的类型大致分为非干预性(观察性)研究和干预性研究。

前者包括不施予任何干预措施的回顾性和前瞻性观察性研究,患者的诊疗、疾病的管理、信息的收集等完全依赖于日常医疗实践。

随机对照试验化


与真实世界证据对应的是随机对照试验(Randomized Controlled Trial, RCT),RCT一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准,并为药物临床研究普遍采用。


真实世界数据


真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。


并非所有的真实世界数据经分析后都能成为真实世界证据,只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据,如医院卫生信息系统、国家医保系统、疾病登记系统、自然人群队列和专病队列数据库、死亡登记数据库、患者报告结局数据、移动设备端数据等。


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图1 真实世界研究路径


真实世界数据能否作为真实世界证据?




真实世界证据是指通过对适用的真实世界数据进行恰当和充分的分析所获得的关于药物的使用情况和潜在获益-风险的临床证据,包括通过对回顾性或前瞻性研究或者实用临床试验等干预性研究获得的证据。


评价真实世界证据应依从两个主要原则:


原则一

真实世界证据是否可以支持需要回答的临床问题。


原则二

已有的真实世界数据是否可以通过科学的研究设计、严谨的组织实施及合理的统计分析得到所需的真实世界证据。


从RWD到RWE,应考虑以下几点

1.

在真实世界环境下进行研究与数据采集,如目标人群具有代表性,临床实践干预多样化,干预自然选择等;

2.

对照合适且全面;

3.

多方位的效果评价;

4.

减少试验偏倚,如随机化的使用,测量和评价方法的统一等;

5.

合适的统计分析方法,如正确使用因果推断方法、合理的缺失数据处理析等;

6.

证据透明且可复现;

7.

结果解释科学合理;

8.

各相关方达成共识。


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