小分子靶向药物能高效地、选择性地杀伤肿瘤细胞，在当前肿瘤药物治疗中发挥重要作用，已成为非小细胞肺癌、肝细胞癌、结直肠癌、乳腺癌、恶性淋巴瘤、白血病等肿瘤治疗的重要策略。

来源：医会宝编辑部

临床常用的抗肿瘤小分子靶向药物的种类越来越多，而且大多都带有「替尼」二字，但它们的适应症、用法用量都是不同的，千万别弄混淆了！

EGFR-TKIs主要的适应症是NSCLC。接受EGFR-TKIs治疗前需要进行基因的检测，只有EGFR敏感位点突变的患者，才能接受这类药物治疗。

HER2是人表皮生长因子受体2，是乳腺癌很关键的一个基因。目前国内获批的HER2抑制剂有拉帕替尼、奈拉替尼和吡咯替尼，均需要HER2阳性的患者才能使用。

VEGFR抑制剂除了抑制VEGFR，还具有多个作用靶点，为多靶点激酶抑制剂，适应症广，不需要检测靶点。

PDGF主要通过自分泌或旁分泌的形式引起PDGFR单体的二聚化以及胞内结构域多个酪氨酸残基的自磷酸化，产生SH2结合位点，引起一系列的下游信号转导，包括PI3K、磷脂酶C-γ、MAPK及STAT 等相关通路，进而促进肿瘤细胞增殖、转移以及促血管发生等。

AKL抑制剂发展到目前已有第三代药物在国内上市，使用前需要进行ALK、ROS1和c-MET基因检测，均可用于ALK基因阳性的晚期NSCLC。

目前，国内上市的RET抑制剂有普拉替尼和塞普替尼，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移的NSCLC和甲状腺髓样癌的治疗。

RTK作为神经生长因子受体，通过其下游靶蛋白的磷酸化，调节细胞的殖、分化、代谢和凋亡。

BCR-ABL抑制剂竞争性阻断BCR-ABL激酶与ATP位点结合，特异性抑制白血病相关信号转导通路的异常激活，进而抑制癌细胞的增殖，同时由于其高选择性，降低了对正常细胞的毒性和不良反应。

BTK抑制剂主要与保守的非催化残基C481位点形成共价键强结合，从而发挥抑制作用，即抑制Y233的自磷酸化过程，使得SH2结构域无法识别自身磷酸化状态，导致BTK无法定位到其他蛋白的磷酸化位点，从而阻断BCR信号传导，主要治疗套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病等疾病。